代谢类疾病疗法研发新锐拟8600万美元登陆纳斯达克

创鉴汇/报道

日前，又有一家生物技术公司计划在纳斯达克上市。这家公司是Applied Therapeutics，拟IPO募集8600万美元资金，推进其三款候选产品的临床研究。

总部位于纽约的Applied Therapeutics将推进三款靶向醛糖还原酶的药物的研发。这种酶将葡萄糖转化为山梨糖醇，山梨糖醇是一种涉及多种疾病（包括糖尿病并发症）的糖醇。Applied Therapeutics在向美国证券交易委员会提交的申请文件中表示，之前所尝试的阻止醛糖还原酶的努力进展有限，因为它们没有选择性或具体性，而该公司所设计的药物克服了这些挑战.。

具体来说，Applied Therapeutics将推进其针对糖尿病性心肌病的主要候选药物AT-001的2/3期临床研究，以及针对半乳糖血症（一种罕见的遗传疾病）的在研药物AT-007的1期研究。这两项临床试验都将于今年启动。

糖尿病通常会导致长期并发症，影响许多组织器官，包括心脏、神经、肾脏和眼睛。组织中升高的葡萄糖水平导致I型和II型糖尿病中产生毒性副产物。醛糖还原酶在产生导致糖尿病并发症的毒性代谢物中起关键作用。糖尿病会增加患者心衰的风险。糖尿病患者中发生的心力衰竭称为糖尿病性心肌病或DbCM。糖尿病性心肌病可以由于代谢变化而在糖尿病患者中发展，并且可以独立于高血压或冠状动脉疾病而发展。高达25％的糖尿病患者可能患上糖尿病性心肌病。

半乳糖血症是一种罕见的遗传性疾病，它影响身体代谢半乳糖的能力。半乳糖在体内以低水平产生，并且与葡萄糖一起构成乳糖，在牛奶和乳制品中含量很高。目前，对于半乳糖血症没有治疗方法，如果未确诊则对婴儿是致命的；通过新生儿筛查、早期及时限制饮食，可以预防该疾病的最严重后果。

Applied Therapeutics研发管线（图片来源：Applied Therapeutics官网）

此外 ，该公司还将利用IPO资金在2020年启动针对糖尿病视网膜病变的药物AT-003的临床1期研究。由于视网膜神经受损，糖尿病视网膜病变是糖尿病患者视力丧失的主要原因。疾病早期可能不需要治疗，医生可以通过监测患者眼睛的变化，或者控制血糖，防止疾病恶化。如果疾病进展之后，可以通过手术和/或将抗VEGF药物注射到眼睛中进行治疗。

除了醛糖还原酶药物的研发外，Applied Therapeutics还致力于研究用于血癌的PI3K（磷脂酰肌醇3-激酶）抑制剂。该公司正在开发用于外周T细胞淋巴瘤、皮肤T细胞淋巴瘤和T细胞急性淋巴细胞白血病的AT-104药物，并计划于2020年将其纳入临床。

参考资料：

[1] APPLIED THERAPEUTICS INC. (APLT) IPO Retrieved on April 22 2019 from https://www.nasdaq.com/markets/ipos/company/applied-therapeutics-inc-1014972-89430

[2] Applied Therapeutics eyes $86M IPO to advance metabolic disease programs Retrieved on April 22 2019 from https://www.fiercebiotech.com/biotech/applied-therapeutics-eyes-86m-ipo-to-advance-metabolic-disease-programs

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